Il Mieloma Multiplo: l’inizio di una nuova era
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Il Mieloma Multiplo: l’inizio di una nuova era. La strada verso la guarigione.
a cura di Claudio Cerchione
(Pubblicato nel Notiziario Forlì-CesenAIL Notizie, n° 2 dicembre 2018)
Claudio Cerchione, IRST-IRCC
Il Mieloma Multiplo (MM) è una neoplasia caratterizzata dalla proliferazione e accumulo di B linfociti e di plasmacellule (Figura 1) sintetizzanti immunoglobuline monoclonali (Componente Monoclonale) nel midollo osseo, più raramente, in tessuti extramidollari.
Il sospetto di MM sorge, generalmente, in seguito al riscontro di una Componente Monoclonale all’elettroforesi delle proteine sieriche o delle proteine urinarie (Figura 2). Il processo diagnostico si articola su diversi livelli:
-Esami ematochimici e delle urine
-Aspirato Midollare e/o Biopsia Osteomidollare
-Esami Radiologici.
A differenza di molte altre neoplasie, dove occorre avviare un trattamento il prima possibile, nel MM la terapia va iniziata soltanto in presenza di danno d’organo (secondo i criteri CRAB: C: ipercalcemia, R: insufficienza renale con creatinina > 2 mg/dl, A: anemia, B: lesioni osteolitiche).
La terapia del mieloma multiplo negli ultimi anni ha subito una vera e propria rivoluzione, con significativi miglioramenti sia in termini di outcome che di compliance del paziente – sia di nuova diagnosi che recidivato – grazie all’introduzione di nuove categorie farmacologiche come gli inibitori del proteosoma (PI), di prima (bortezomib) e soprattutto seconda generazione (carfilzomib, ixazomib), i farmaci immunomodulanti (IMIDs) (talidomide, lenalidomide e pomalidomide), gli anticorpi monoclonali (daratumumab ed elotuzumab) e gli inibitori delle istone deacetilasi (HDAC) (panobinostat). Questi nuovi farmaci hanno mostrato un notevole miglioramento sia della sopravvivenza libera da progressione che della sopravvivenza globale, insieme ad un’ottima tollerabilità, che consente la terapia continuativa (fino a progressione), con un controllo continuo della patologia.
Alla luce dell’avvento dei nuovi farmaci, occorre oggi delineare fin dall’inizio la migliore sequenza terapeutica personalizzata (e le corrette combinazioni farmacologiche), grazie ad una corretta profilazione clinico-biologica del paziente, con risultati così incoraggianti da poter sognare un’epoca in cui l’utilizzo del trapianto autologo di midollo osseo (e le complicanze ad esso correlate) prima al centro della terapia del mieloma del giovane, si ridurrà fino a sparire. Di pari passo al perfezionamento terapeutico, cresce sempre più la comprensione e conoscenza della biologia del tumore, che costituisce la base razionale per lo sviluppo di nuove opzioni farmacologiche e di nuove combinazioni terapeutiche. Gli studi riguardanti il profilo biologico confermano che il mieloma è una patologia eterogenea, sugge- rendo sempre più, per il perfezionamento della gestione del paziente, la necessità di approcci adattati al rischio e alla personalizzazione del trattamento. Grazie ai brillanti risultati ottenuti dalla ricerca, i tassi di sopravvivenza raggiunti in questa patologia sono tanto incoraggianti da permettere di pensare finalmente alla cura per una malattia che prima era considerata incurabile.
Il dottor Claudio Cerchione, da poco entrato nell’équipe ematologica dell’Irst-Irccs di Meldola, è stato premiato dall’Associazione europea di Ematologia (European Hematology Association). Il medico 34enne è uno dei 15 ematologi under 40 al mondo per l’anno accademico 2018/2019 a ricevere un riconoscimento che gli permetterà di frequentare un importante corso di ricerca clinica in ematologia. Il training, della durata di un anno, condotto dall’Associazione Europea di Ematologia in collaborazione con l’American Society of Hematology, permette ai giovani ricercatori di approfondire la loro formazione e di iniziare un percorso volto all’affermazione nel campo della ricerca traslazionale ematologica.
