Congresso ASH (American Society of Ematology) 2012

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Atlanta (USA) 2012 - 54° congresso ASH

Per la prima volta una forma di Leucemia acuta guarita senza chemioterapia (ricerca realizzata in collaborazione GIMEMA – AIL)

Uno studio clinico italo- tedesco presentato al 54° Congresso della Società Americana di Ematologia (ASH) che si è tenuto ad Atlanta dall’ 8 all’11 dicembre 2012 dimostra per la prima volta che una forma di leucemia acuta si può guarire senza ricorrere alla chemioterapia. La Ricerca ha coinvolto 40 centri clinici italiani afferenti al gruppo cooperativo nazionale GIMEMA – Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell’Adulto e 27 cen- tri tedeschi. Lo studio è stato selezionato per la presentazione in sessione plenaria al convegno di Atlanta, essendo stato classificato, dopo un rigoroso processo di selezione, tra i primi 6 su oltre 5.600 studi inviati al congresso americano. Un evento scientifico che annualmente vede la partecipazione di cir-ca 20.000 ematologi provenienti da tutto il mondo.

Atlanta (USA) 2012 – 54° congresso ASH

La leucemia promielocitica è una rara varietà di leucemia acuta (<1 caso/100.000 abi- tanti) a decorso estremamente aggressivo, a volte addirittura fulminante per via di frequenti gravi emorragie che si manifestano all’esordio della malattia. Senza una rapida ed accurata diagnosi e senza le terapie adeguate, questa leucemia può avere esito fatale in poche ore o giorni. Grazie anche al contributo dato negli ultimi 20 anni dalla ricerca italiana, la leucemia promielocitica è guaribile oggi in circa l’80% dei casi con una combinazione di chemioterapia ed acido retinoico (un derivato della vitamina A). Tuttavia, i noti effetti collaterali della chemioterapia (immunosoppressione, infezioni, perdita di capelli, nausea e vomito etc.) benché il più delle volte transitori, influiscono assai negativamente sulla qualità di vita dei pazienti e si associano ad un rischio di mortalità non trascurabile. Recentemente, era stato osservato in Cina e poi in altre parti del mondo che un altro composto naturale, il triossido di arsenico, aveva una particolare efficacia proprio in questa malattia ed una tollerabilità molto migliore rispetto alla chemioterapia.

Nello studio italo-tedesco, una combinazione di acido retinoico e triossido di arsenico (dunque priva di chemioterapici) è stata messa a confronto (studio randomizzato) con il tradizionale schema di acido retinoico e chemioterapia. I risultati su oltre 160 pazienti dimostrano una sopravvivenza a 2 anni del 98% per i pazienti trattati con l’ arsenico contro il 91% per i pazienti che avevano ricevuto la chemioterapia. Questi dati suggeriscono la possibilità di poter omettere in futuro i farmaci chemioterapici tradizionali nella cura della malattia. Più in generale, lo studio apre la strada alle terapie mirate, più specifiche e dunque meno tossiche per la cura dei tumori ematologici.

“È la prima volta che viene dimostrato il successo di una strategia terapeutica per curare una leucemia acuta basata esclusivamente su terapie mirate”, afferma il coordinatore dello studio Francesco Lo Coco, Professore Ordinario di Ematologia all’Università Tor Vergata di Roma e responsabile del gruppo di lavoro sulla leucemia promielocitica per il GIMEMA. “I nostri risultati sono un importante passo avanti per l’utilizzo di terapie mirate in altre forme leucemiche, in modo tale da ottenere la massima efficacia nell’eradicare le cellule maligne ma riducendo in modo drastico gli effetti tossici per il paziente”.

È proprio di pochissimi mesi fa (14 dicembre) la ricorrenza del 30° anniversario del GIMEMA, uno dei primissimi gruppi cooperativi ad essere creato nel mondo su iniziativa del Prof Franco Mandelli (Ematologo e Presidente AIL), di cui il Prof. Lo Coco è allievo. Il GIMEMA promuove la ricerca clinica non-profit in Italia grazie al fondamentale supporto, appunto, dell’AIL , l’Associazione Italiana contro le Leucemie, i Linfomi e il Mieloma, che da oltre quarant’anni sostiene progetti di ricerca e di assistenza di alto valore scientifico e sociale nel campo ematologico.

Leucemia promielocitica

La leucemia, un cancro che colpisce il sangue, è tipizzata dall’eccessiva produzione di cellule ematiche che rimangono in stato immaturo e pertanto non raggiungono l’aspetto né la funzione delle cellule normali. Di solito i leucociti (globuli bianchi) si riproducono in forma ordinata e controllata all’interno del midollo osseo; in caso di leucemia invece, queste cellule continuano a dividersi ma non maturano e pertanto non sono in grado di funzionare come leucociti normali, causando un maggior rischio d’infezione e di emorragie. D’altra parte, il gran numero di cellule immature che invade il midollo osseo, impedisce la formazione di cellule ematiche normali. Esistono diversi tipi di leucemie. Quella di cui tratta l’articolo qui sopra riportato è un sottotipo distinto di leucemia acuta mieloide (LAM), caratterizzata dalla presenza della traslocazione cromosomica tra i cromosomi 15 e 17, t (15;17). In conseguenza a questa traslocazione si ha il blocco maturativo delle cellule.

La leucemia acuta promielocitica (LAP) rappresenta il 10% delle leucemie mieloidi acute. È a rapida progressione e caratterizzata dall’accumulo nel sangue di globuli bianchi (leucociti) in stato immaturo chiamati promielociti. Il quadro fisiopatologico della malattia è costituito principalmente dalla soppressione della normale emopoiesi (processo di sviluppo delle cellule del sangue nel midollo osseo). Il quadro clinico d’esordio oltre a rapida anemizzazione, infezioni, febbre, è prevalentemente di tipo emorragico con emorragie estese e gravi che costituiscono una vera e propria emergenza ematologica. Possono portare a un esito fatale in pochi giorni se non viene iniziata rapidamente un’adeguata terapia antileucemica insieme a una tempestiva terapia di supporto trasfusionale.